Deshawn “DJ” Chow menunggu satu tahun untuk menerima perawatan yang dapat mengubah hidupnya. Remaja berusia 19 tahun ini terlahir dengan penyakit sel sabit, yang membuat sel darah merahnya berbentuk bulan sabit dan lengket. Sel-sel yang cacat menumpuk dan menyumbat pembuluh darah, memotong oksigen ke bagian-bagian tubuh dan menyebabkan rasa sakit yang luar biasa. Kondisi ini mempengaruhi sekitar 100.000 orang di Amerika Serikat, sebagian besar dari mereka berkulit hitam.
Rasa sakit itu semakin sering dialami Chow di sekolah menengah, sehingga sering membuatnya masuk rumah sakit. Dia melewatkan sekolah, pesta ulang tahun, dan menginap bersama teman-temannya. Terkadang, rasa sakitnya berlangsung berhari-hari. “Sepertinya tubuh saya terbakar,” katanya.
Setahun yang lalu, dia mengetahui tentang pengobatan baru yang disebut Casgevy yang dapat mengakhiri perjuangannya selama bertahun-tahun melawan rasa sakit. Ini adalah obat pertama yang disetujui yang menggunakan teknologi pemenang Hadiah Nobel yang dikenal sebagai Crispr, sejenis pengeditan gen. Chow menerima Casgevy pada 5 Desember di City of Hope Cancer Center di Los Angeles. Dia adalah salah satu pasien pertama di AS yang mendapatkan pengobatan tersebut sejak disetujui pada Desember 2023. Pengobatan tersebut juga disetujui untuk talasemia beta, kelainan darah terkait, pada Januari ini.
Karena kerumitan produksi, penundaan asuransi, dan persiapan ekstensif untuk pasien, hanya sedikit orang di AS yang telah diberi dosis Casgevy sejak tersedia secara komersial. Peluncuran yang lambat ini menggarisbawahi rumitnya komersialisasi perawatan medis mutakhir dan memberikannya kepada pasien. Perawatan genetik lain untuk sel sabit, Lyfgenia, mendapat persetujuan pada bulan Desember lalu, dan pasien pertama dirawat pada bulan September. Dibuat oleh Bluebird Bio, ia menggunakan teknologi lama yang memperkenalkan gen baru untuk mengobati penyakit ini.
Vertex Pharmaceuticals dan Crispr Therapeutics, yang mengembangkan Casgevy, belum mengumumkan secara terbuka berapa banyak pasien yang telah menerima terapi tersebut sejauh ini. WIRED menghubungi 34 rumah sakit AS yang disetujui untuk menyelenggarakannya pada bulan Desember. Dari 26 rumah sakit yang memberikan jawaban, hanya Rumah Sakit City of Hope dan Children's National di Washington, DC, yang mengatakan mereka telah memberikan Casgevy. (Tiga rumah sakit menolak berkomentar, dan lima rumah sakit lainnya tidak menanggapi beberapa pertanyaan.) Chow adalah pasien sel sabit pertama di City of Hope, sementara pasien talasemia beta telah dirawat di Children's National. Beberapa pusat resmi mengatakan kepada WIRED bahwa mereka akan memulai infus Casgevy pada awal tahun 2025.
“Proses mendapatkan obat ini sangat berbeda dengan hanya meminum pil,” kata Leo Wang, ahli hematologi-onkologi Chow di City of Hope. Ini adalah terapi satu kali yang melibatkan pengumpulan dan pengeditan sel induk seseorang. Bagi pasien, ini berarti menjalani kemoterapi yang berat sebelum mendapatkan selnya, dan sebulan di rumah sakit setelahnya.
